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Un traitement de prévention pour l’autisme

Un groupe de chercheurs de l’Université de Tel-Aviv en collaboration avec des chercheurs de l’Université McGill au Canada et du Centre de biotechnologie tchèque, a découvert qu’un traitement dès la naissance par la protéine NAP ‘normalise’ la mutation du gène ADNP qui joue un rôle central dans le développement cognitif.

Selon les chercheurs sous la direction du Prof. Illana Gozes, de la Faculté de médecine et de l’Ecole des neurosciences, cette avancée va ouvrir la voie à la genèse d’un nouveau médicament pour le traitement du syndrome ADNP, qui compte parmi les principales causes du retard du développement et de l’autisme chez les enfants.

De plus, ils ont repéré et réussi à reproduire la protéine codée par le gène à partir d’un de ses segments actifs, appelé NAP. Au cours de ces dernières années, avec le développement de la technologie du séquençage génétique, ils ont découvert chez certains enfants atteints d’autisme et/ou de retard mental des mutations aléatoires du gène ADNP qui ont probablement lieu au cours de la grossesse: la protéine produite est plus courte que la norme, l’enfant souffrant alors d’un déficit partiel en ADNP.

– Pour les besoins de l’étude, les chercheurs ont utilisé des souris de laboratoire fluorescentes, porteuses du syndrome ADNP. Elles ont montré des signes caractéristiques du retard du développement, des difficultés sociales et une hypersensibilité, comme les enfants souffrant d’un retard mental et d’autisme.
– La phase suivante a été celle de l’application du traitement : injection quotidienne du segment NAP dès la naissance, suivi d’un traitement sous forme de spray nasal. Les résultats ont été impressionnants : les souris traitées ont fait montre d’un comportement amélioré et même normal sur toute une variété de critères: émission de sons pour appeler leur mère, aptitude à la marche et facultés de mémoire normales, capacité à faire la différence entre un sujet connu et inconnu, et développement d’une force musculaire semblable à celle des souris en bonne santé.

Parallèlement, l’examen de leur cerveau a révélé qu’elles ont commencé à produire un nombre normal de synapses.

Un tremplin pour le développement d’un traitement préventif
À l’heure actuelle le segment moléculaire NAP (également appelé 201CP) est en développement sous forme de médicament au sein de la société israélienne Coronis Neurosciences, sous contrat de licence de Ramot, la société de transfert de technologie de l’Université de Tel-Aviv. Le Prof. Gozes est également directrice scientifique de Coronis. L’entreprise a récemment reçu l’approbation de la Food and Drug Administration américaine pour le 201CP, sous le statut de médicament orphelin pour le traitement des enfants atteints du syndrome ADNP. Le plan final de développement du nouveau médicament devrait être adopté prochainement.

« Nous espérons et croyons que notre étude va pouvoir servir de tremplin pour le développement d’un traitement préventif chez les humains », conclut le Prof. Gozes. « La prévention – même partielle, des symptômes de l’autisme et du retard du développement résultant du syndrome ADNP évitera de grandes souffrances à des milliers de parents et d’enfants partout dans le monde ».

 

 

SOURCE

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

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